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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

十年之路 绳舞飞扬******

　　作者：大连市西岗区兆麟小学 刘伟

　　从成为老师的那天起，李美兰就一直有着一个朴素的愿望，那就是：尽自己之力，让学生健康成长。在领导和老教师的帮助下，李美兰对教育由陌生到熟悉，由紧张到喜欢。李美兰喜欢课上与学生畅游知识的海洋，喜欢在生活中朋友式的相处，喜欢看到学生一天天地进步与成长。

　　2010年9月，李美兰从老校长手里忐忑地接过校长重任，开启了一段新的旅程。当时，摆在李美兰面前的是一所外来务工子女占比超过90%的学校，是一所借用他校一分为二的学校，是一所师资短缺且老龄化严重的学校。面对眼前的境况，李美兰有过“昨夜西风凋碧树，独上高楼，望断天涯路”迷茫与彷徨，但心中的那份初心，让李美兰下定决心，一定要因地制宜，找准学校发展的生长点，带领广大师生走出一条属于兆麟小学的发展之路。十年寒来暑往，十年斗转星移，为学校的发展，李美兰坚守着“衣带渐宽终不悔，为伊消得人憔悴”的信念，努力让理想变为现实。而今，一所特色鲜明、蒸蒸日上的学校正以其独特的风貌，成为老百姓心中值得信任的学校。

　　一、与绳结缘，凝聚起向上力量

　　2010年，因校舍区域的规划和改造，彼时的兆麟小学全校师生一分为二分别进驻七十一中学和建设小学。寄居的感觉、局促的学习空间和每日来回两地的奔波，让学生和老师们的心里空荡荡的，少了一些踏实，多了一些忙乱。这样的状况使得学校整体的教育教学及各项活动的开展都面临着前所未有的困难。面对这一切，“如何能够克服困难，让师生凝聚起向上的力量，在有限的空间里，依然享受到正常学校生活”让李美兰陷入了沉思。渐渐地，一个思路渐渐明晰，那就是发扬传统，利用学生喜闻乐见的跳绳活动，串起师生的向上的心愿，给兆麟小学应有的生机和活力。于是，李美兰和老师们因地制宜地设计了多种活动方案，决心让学生在有限的室外空间中，找回属于自己的欢乐。渐渐地，孩子们动起来了——课间十分钟，出现了越来越多的学生随绳起舞的画面。虽然没有自己的校舍，没有自己的操场，但是学生喜闻乐见的跳绳运动却日益红火。为了确保学生能安全参加训练，激发学生的参与热情，李美兰带领着老师们和学生一起活动，广大师生钟情于跳绳，迷恋于跳绳，在漂泊的日子里，开发出一系列以绳为特色的健身活动，让体现个人能力的单人跳和展示团队协作的集体跳成为连接师生向上的纽带，让老师和学生们在舞动中独守着这份简单的快乐。这份简单的快乐一直陪伴着师生三年……

　　老师间每每谈论那三年的时光，虽都会提到一个字“苦”，但总能看到他们脸上洋溢的笑容。因为那段时光虽然辛苦，但是无形之中却让兆麟的师生与家长们的心就像绳子一样凝结在了一起。在这个过程中，老师们总是从学校的大局出发，从未计较个人的得失，因为无论是领导还是老师，都从孩子们一天天的变化中看到了希望，看到了付出的价值，全体兆麟人的心也在这份努力中紧紧地凝聚在一起！在外借校三年时间，学校成绩依然稳步提升，以“绳”为特色的活动，在市区里各项体育艺术活动频频获奖，这些都在无形中给所有的人注入了希望的力量。

　　二、绳舞飞扬，孕育了绳韵文化

　　2013年，在全体师生及家长的期盼中，他们终于回到了梦寐以求的校园里，望着宽敞明亮的新环境，李美兰和老师们对未来更加充满信心，决心沿着这三年来的向上之路再出发，让兆麟真正的“蝶变”。

　　一条细细的绳子，它看似简单，却蕴含着无尽的魅力，它给兆麟小学带来的欣喜，带来的变化，更引领着兆麟小学从平凡走向特色。于是，在悄无声息中，李美兰和老师们开启了新的探索。

　　墙壁文化，美了视觉。“绳儿有人缘，文化在其中”。这文化之“绳”，是以“绳”作为源头，充分挖掘“绳”的丰富资源，并赋予文化的内涵，提升兆麟人的品格，悦美兆麟人的心灵。走进兆麟的校园，绳的魅力尽显无遗。步入大厅，一幅幅绳材质的生动画面跃然眼前。绳结的太阳寓意着兆麟小学愿做师生生命中的太阳，给予他们生活的温暖和希望。“七百成钢”由七百根绳索凝聚而成，象征当时七百多师生团结一致，凝心聚力，无比坚强。“绳结历法”展示的是将悠远的“结绳记事”幻化成龙形，同时把中国传统的二十四节气融入其中，让师生感受到传统文化的魅力。“回文绳诗”“绳编毛笔”“笑脸墙”“天籁之域”“绳编画”等主题区域，无不以绳展示着兆麟师生的成长历程，彰显着兆麟大家庭的和谐氛围。

　　课程文化，提能育心。“绳韵”是以“绳”为载体，发挥“绳”的本体作用，并赋予教育的元素，使之从物质到精神、从技能到心灵，充分体现出艺术和竞技的完美融合。

　　针对学区孩子的特点，学校构建了以“阳光教育”为主题的校本课程，让每一个孩子都能够参与其中，让每一个孩子都能够展示自己。学校重视校本课程的架构，设置了“奠基型、特色型、发展型”校本课程，增设个性化课程，满足不同学生的需求，使普通的学生有提高，特色的学生有发展。目前，学校已经建立起完整的课程体系，每一门课程从纲要到评价，全部由老师自主开发，学生自主参与，师生也在课程开发和建设过程中共同成长。

兆麟小学“绳韵”课程部分作品

　　木受绳则直，金就砺则利。李美兰和老师们一起研究，不断地丰富以“绳韵”为核心的“五个一”的德育活动 ，即掌握一项体育技能、了解一位体育明星、会唱一首体育歌曲、弘扬一种体育精神、知晓一项体育活动发展史。学生在一系列小而活的德育活动中，感悟并践行体育精神的内涵；在充满正能量的德育氛围感染下，规范言行、锤炼品行。不仅如此，学校还尝试让“绳韵”融入到更多的学校活动中：陆续开发了跳绳与舞蹈结合的绳舞、与体操糅合为绳操、融入武术的绳拳、汇入杂技的绳技……辅之以“校园吉尼斯”冠名的各类竞赛，不断地激发着学生们的积极性，培植了师生们争先向上的精神。慢慢地，“校园吉尼斯”比赛的内容不断扩大，逐步延伸到汉字书写、经典诵读、计时速算等知识性竞赛。一系列的改革与创新，不仅激发了学生的参与热情，提升了学生的团队意识和向上精神，更是让学生在挑战中磨练意志，提升心理承受力，体验竞技之美。

校园绳韵大赛中学生的比赛瞬间

　　三、拔节孕穗，绽放出别样的风采

　　如今，随着工作的不断创新，学校将普通的花样跳绳融入音乐，加入古诗，赋予“绳”更多的韵味。操场上，舞台上，绳飞绳舞，孩子将绳跳出了灵动，跳出了生命，跳出了创新。一条条彩绳，让孩子的童年充满童趣，孩子们不仅将脚下的绳舞动炫彩，更让手中的绳灵动多变。编绳、翻绳，或合作，或单人，编出了智慧，创造了美。以“绳”为特色的跳绳展示、舞蹈展示，版画展示、绳编绳艺展示……生动地展示了他们充满阳光、充满活力的新风采。曾经的胆小怯懦的外来子弟，如今却能自信走进中央电视台的央视演播大厅展示风采、走近各级各类的媒体记者的镜头侃侃而谈……

2018年兆麟小学的学生参加上海国际交互绳大赛

　　近年来，学校先后荣获大连市特色目录学校、辽宁省和大连市体育艺术“2+1”先进校、全国大课间示范校、全国跳绳示范校等荣誉，李美兰也荣获全国百强校长的光荣称号。学校的发展，引来了一批批国内外同行的来访交流，学校的特色化工作获得了各级领导和同行的高度赞誉。李美兰用一根绳子实现“拉根绳连通世界，跳过去走向成功”美丽愿景！

兆麟小学的学生接受中央电视台记者的采访

　　十年吐故纳新，十年同心协力，、如今，“绳”在兆麟已经成为独特的育人符号，李美兰带领老师以绳为媒，让“有形”与“无形”的“绳文化”映入眼帘，深入人心。一根根纤细的绳子，把她和兆麟人串成凝聚的团队，让兆麟人拥有力量，使所有的兆麟人都凝心于孩子成长、致力于学校发展，李美兰和老师们也在感动中继续去创造“绳韵”的魅力与荣光。

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）